Ученые Национального совета научных и технических исследований (CONICET) и Университета Буэнос-Айреса (UBA) впервые разработали наноантитела для борьбы с атаксией Фридreich (АФ), генетическим заболеванием, поражающим примерно одного из 50 000 человек и характеризующимся прогрессирующим повреждением нервной системы и сердечными осложнениями. В настоящее время существуют методы лечения, замедляющие прогрессирование болезни, но полного излечения пока нет. В этом новом исследовании ученым удалось стабилизировать эти патологические белки как в in vitro исследованиях, так и внутри человеческих клеток. «Мы сейчас работаем с клетками, добровольно предоставленными пациентами через больничные биобанки», — объяснил Хавьер Сантос, один из руководителей исследования в Институте бионаук, биотехнологий и трансляционной медицины (iB3-FBMC) UBA. Ученый отметил, что цель исследования — «содействовать разработке более эффективных и доступных терапевтических стратегий для людей».
Как были получены наноантитела. Первым шагом в этой работе стала иммунизация ламы. Ей ввели дикий вариант фратаксина человека, чтобы ее иммунная система выработала антитела тяжелой цепи (домены VHH), способные специфически связываться с правильно свернутыми конформациями. «Наноантитела, которые мы будем использовать в продолжении этой работы, — это маленькие молекулы, производимые иммунной системой верблюдов, — объяснила Мария Флоренсия Пьянатаро, первый автор работы и исследователь CONICET в iB3. — Они способны проникать через клеточные мембраны, локализоваться в митохондриях и стабилизировать дефектные белки фратаксина». Наконец, исследовательница отметила, что полученные в этой работе знания «могут помочь в разработке новых терапевтических стратегий для восстановления митохондриальной функции в тканях, пораженных атаксией Фридreich».
